Иерусалим, 15 сентября 2025 года (TPS-IL) — Израильские и американские ученые разработали многообещающую новую генную терапию, которая в будущем может восстановить слух и равновесие для миллионов людей с генетическими нарушениями внутреннего уха. Терапия, предотвращающая дегенерацию сенсорных клеток в ухе, показала большую эффективность по сравнению с существующими подходами, давая надежду на состояние, которое в настоящее время не имеет лечения.

«Это лечение представляет собой улучшение по сравнению с существующими стратегиями и дает надежду на лечение широкого спектра мутаций, вызывающих потерю слуха,» — сказала профессор Карен Авраам, декан Факультета медицинских и здравоохранительных наук Грей университета Тель-Авив и главный автор исследования.

Исследование было проведено при участии аспиранта Рони Хан из Департамента гуманитарной молекулярной генетики и биохимии и совместно с профессором Джеффри Холтом и доктором Гвенэль Гелеок из Бостонской детской больницы и Медицинской школы Гарварда. Финансирование поступило от Бинационального фонда науки США-Израиля, Национальных институтов здоровья и Программы прорывных исследований Фонда науки Израиля. Результаты были опубликованы в рецензируемом журнале EMBO Molecular Medicine.

Генетические мутации отвечают примерно за половину всех врожденных потерь слуха, затрагивая миллионы детей и взрослых по всему миру. В настоящее время генетические проблемы со слухом решаются практически исключительно через управление и компенсацию, а не через лечение.

Авраам пояснила, что внутреннее ухо содержит две критические системы: слуховая система, позволяющая людям слышать, и вестибулярная система, контролирующая равновесие.

«Генетические варианты могут нарушить эти системы, приводя к потере слуха и проблемам с равновесием,» — сказала она. «Потеря слуха является наиболее распространенным сенсорным нарушением в мире, и более половины врожденных случаев вызваны генетикой. В этом исследовании мы стремились протестировать подход генной терапии, который ранее не применялся для этой цели.»

Терапия направлена на ген CLIC5, который является необходимым для маленьких сенсорных клеток во внутреннем ухе, называемых волосковыми клетками. Эти клетки обнаруживают звук и поддерживают равновесие. Неисправные гены CLIC5 приводят к постепенной дегенерации волосковых клеток, сначала вызывая потерю слуха, а затем проблемы с равновесием.

Хан сказал, что исследователи использовали специальный вирусный вектор — безвредный вирус, спроектированный для доставки здоровой копии гена непосредственно в волосковые клетки. «Генная терапия стала мощным инструментом для лечения генетических нарушений,» — сказал Хан. «Наш самокомплементарный вирусный вектор работает быстрее и эффективнее, чем старые методы, требуя меньших доз. В тестах на животных эта терапия предотвратила потерю волосковых клеток и сохраняла нормальный слух и равновесие.»

Авраам подчеркнула более широкое значение: «Мы применили инновационное лечение для генетической потери слуха и обнаружили, что оно улучшает терапию, одновременно решая сочетанные нарушения слуха и равновесия. Эти результаты могут проложить путь для генных терапий широкого спектра унаследованных нарушений слуха.»

Показав, что волосковые клетки во внутреннем ухе могут быть эффективно нацелены генной терапией, исследование потенциально проложило путь для терапий других генетических нарушений слуха.

Техники также могут информировать о генных терапиях для других сенсорных или неврологических нарушений, где требуется точная доставка к маленьким, нежным клеткам, таким как болезнь Паркинсона, спинальная мышечная атрофия и нарушения сетчатки.